Les MTI sont des médicaments conçus pour traiter des maladies graves et souvent rares, telles que les cancers, les maladies génétiques ou les troubles immunitaires. Ils se distinguent par leur mode d’action précis et ciblé, agissant au niveau moléculaire ou génétiques pour réguler des processus biologiques spécifiques.
Les avancées thérapeutiques dans le domaine des MTI représentent un espoir considérable pour les patients, offrant des alternatives plus efficaces et mieux tolérées que les traitements conventionnels. Les MTI permettent également de personnaliser les soins, en adaptant le traitement à chaque individu pour en maximiser les chances de succès.
Les thérapies géniques et cellulaires sont deux catégories majeures de MTI. Les thérapies géniques visent à corriger des anomalies génétiques en introduisant des gènes sains dans les cellules du patient, offrant ainsi la possibilité de guérir des maladies héréditaires jusqu’alors incurables.
Les thérapies cellulaires, quant à elles, impliquent la modification ou le remplacement de cellules du patient pour restaurer leur fonction normale.
Ces approches révolutionnaires ouvrent de nouvelles perspectives dans le traitement de certaines formes de cancer et de maladies du système immunitaire.
L’utilisation des MTI comporte des défis notables. Leur production demande une expertise pointue et des installations spécifiques et couteuses. La disponibilité de ces médicaments peut être limitée en raison de la complexité de leur processus de fabrication. C’est pourquoi le CHU de Lille, en association avec l’Université de Lille, travaille chaque jour à de nouvelles techniques de production de médicaments de thérapies innovantes.
Ce travail a déjà permis le développement d’une technique de greffe de cellule de pancréas : les ilots de Langherans, pour traiter les patients atteint de diabète de type 1 sévère (diabète insulino-dépendant). Le principe de la greffe d’îlots ou thérapie cellulaire du diabète est de remplacer les cellules détruites du pancréas afin de rétablir une production régulée d’insuline. Ce faisant, elle permet de normaliser le contrôle glycémique des malades, voire d’interrompre l’insulinothérapie.
D’autres recherches sont en cours, notamment sur le développement de traitements par cellules Car-T (Chimeric Antigenic Receptor-T) ou CAR-T cells : une stratégie de traitement par immunothérapie qui vise à combattre le cancer en s’appuyant sur le propre système immunitaire du patient.